Cette biotech crée de nouveaux traitements avec d’anciens médicaments

Pharnext, société biopharmaceutique spécialisée dans les maladies neurodégénératives, arrive en Bourse avec l’ambition de "dérisquer" la recherche et développement pharmaceutique.

Il y a parfois des paradoxes. Les progrès scientifiques et technologiques sont censés accélérer la découverte et la mise au point de produits pharmaceutiques plus efficaces et aux effets secondaires réduits. La conception d’un médicament n’a pourtant jamais été aussi coûteuse, alors que les taux d’échecs sont très élevés.

Il faut plus d’un milliard d’euros pour développer une nouvelle molécule, tandis que "sur 20 molécules qui font l’objet d’un dépôt de brevet, une seule va franchir toutes les étapes de tests et d’essais cliniques pour devenir un médicament", relève le Professeur Daniel Cohen, PDG et cofondateur de Pharnext.

Nouveau paradigme

Face à ce défi, la société biopharmaceutique a inventé une méthode, la pléothérapie, nouveau paradigme de découverte des médicaments. La plate-forme de R&D mise au point par la société puise dans l’arsenal des traitements existants, donc déjà approuvés avec un risque de toxicité limité. Elle en sélectionne certains pour les combiner, à très faible dose, et les utiliser dans d’autres indications.

"C’est une très vieille propriété des médicaments, qui s’appelle la pléiotropie, c’est-à-dire qu’une molécule du corps peut servir à beaucoup de fonctions complètement différentes les unes des autres. En agissant sur une molécule du corps, un médicament peut donc avoir plusieurs usages", explique Daniel Cohen.

Parmi les exemples les plus connus, il y a bien sûr le Viagra, dont le principe actif visait au départ à traiter des troubles cardiovasculaires. De même, l’aspirine agit à la fois sur la fièvre et la douleur - qui sont deux indications totalement différentes - et s’utilise également comme anticoagulant.

Deux produits candidats

Pharnext développe actuellement deux traitements expérimentaux. La société mène une étude clinique de phase III dans la maladie de Charcot-Marie-Tooth, une dégénérescence des nerfs des membres qui conduit à l’atrophie musculaire progressive des jambes et des bras. L’étude devrait s’achever fin 2018, avec des résultats intermédiaires prévus fin 2017.

Dans la maladie d’Alzheimer, Pharnext a conduit une première étude de phase II, positive, et projette d’en réaliser une deuxième pour confirmer les résultats. Elle cherchera ensuite un partenaire pharmaceutique afin d’achever de développer le produit et le commercialiser.

François Berthon