Le premier patient a été recruté dans le cadre du premier essai clinique international du rhNGF pour le traitement de la kératite neurotrophique

Le premier patient a été recruté dans l'étude REPARO de phase I/II, le premier essai clinique international visant à évaluer l'usage ophtalmologique d'une solution topique de facteur de croissance nerveuse humain recombinant (rhNGF) pour le traitement de la kératite neurotrophique (KN) modérée à grave. Le médicament a été développé sur la base des études expérimentales réalisées par le défunt professeur Rita Levi Montalcini, qui a reçu le prix Nobel pour sa découverte de la protéine de signalisation impliquée dans le développement du système nerveux.

Le premier patient atteint de cette maladie dégénérative rare de la cornée menaçant la vision, qui touche une personne sur 10 000 dans le monde, a été recruté à l'hôpital San Raffaele de Milan. L'essai clinique est sponsorisé par Dompé, l'une des plus importantes sociétés biopharmaceutiques italiennes, qui se consacre à la recherche de solutions thérapeutiques innovantes pour le traitement des maladies ayant un impact social élevé dans les domaines du diabète, de l'ophtalmologie et de l'oncologie.

L'étude REPARO est un essai randomisé, à double insu, contrôlé par placebo pour lequel seront recrutés des patients atteints de KN présentant des lésions de grade 2 (défaut épithélial permanent) ou de grade 3 (ulcère cornéen) et ne répondant pas aux traitements disponibles actuellement dans neuf pays. L'objectif principal de l'essai est d'évaluer la sécurité et l'efficacité de deux doses d'une solution de rhNGF (10 µg/ml et 20 µg/ml) administrée localement sous forme de gouttes oculaires. Il est prévu de recruter au moins 174 patients, qui seront randomisés pour recevoir l'une des deux doses ou bien un placebo durant la période de traitement contrôlé de 8 semaines. La période de suivi durera au moins 48 semaines. Les objectifs secondaires de l'essai consistent à évaluer la durée de la guérison de la cornée, de l'amélioration de l'acuité visuelle et de la sensibilité cornéenne.

« On assiste à une sensibilisation internationale croissante vis-à-vis des maladies ophtalmologiques et du besoin de trouver de nouvelles approches pour les traiter. Notre engagement envers la recherche dans ce domaine ambitionne de réaliser des avancées importantes par rapport aux solutions thérapeutiques actuellement disponibles », a déclaré Eugenio Aringhieri, PDG du groupe Dompé. « À cette fin, notre centre de Recherche et développement a développé la variante humaine du NGF (facteur de croissance nerveuse), et cet essai ouvrira la voie au développement d'un médicament innovant pour le traitement de la kératite neurotrophique grave. Nous pensons que les résultats de l'essai nous permettront d'offrir une thérapie éprouvée aux patients à travers le monde, qui courent le risque de perdre la vue du fait du manque d'options de traitement efficaces et, plus généralement, clarifieront davantage l'utilisation potentielle du NGF en ophtalmologie ».

« La kératite neurotrophique est une maladie dégénérative grave de l'œil provoquée par une innervation cornéenne réduite pouvait aboutir à l'ulcération et la perforation de la cornée, et à la perte consécutive de la fonction visuelle », a déclaré le professeur Stefano Bonini, Directeur du département d'ophtalmologie au Campus BioMedico à Rome, et l'un des premiers chercheurs au monde à étudier l'usage ophtalmologique du NGF. « Elle peut être provoquée par diverses conditions cliniques telles que le diabète ou les infections hépatiques, ou par une intervention chirurgicale antérieure. Du fait de l'implication de Dompé, nous avons été en mesure de démarrer un programme de recherche international ayant pour objectif de fournir ce qui sera le tout premier traitement pour la kératite neurotrophique ciblant directement la cause sous-jacente de cette maladie grave, l'innervation cornéenne réduite. Il s'agit là d'une nouvelle démonstration de l'importance de l'échange continu d'informations entre les chercheurs de base et les plus hauts niveaux des capacités industrielles ».

L'étude REPARO
REPARO est un essai randomisé, à double insu, contrôlé par placebo, de phase I/II associant des doses croissantes et répétées de rhNGF sous forme de gouttes oculaires afin d'évaluer la sécurité, la tolérabilité et la pharmacocinétique du médicament chez les patients adultes affectés par une kératite neurotrophique unilatérale de grade 2 (défaut épithélial permanent) ou de grade 3 (ulcère cornéen), modérée à grave, ne répondant pas aux traitements actuellement disponibles. La période de traitement prévue est de huit semaines, après quoi les patients feront l'objet d'un suivi pendant 48 ou 56 semaines. Les patients éligibles seront recrutés dans les centres participants situés dans neuf pays différents.

À propos de Dompé
Dompé est l'une des principales sociétés biopharmaceutiques italiennes, elle développe des solutions de traitement innovantes pour les maladies ayant un impact social élevé, qui sont souvent des maladies orphelines. Basée en Italie et ayant son siège social à Milan, la société concentre ses efforts sur la recherche dans des domaines aux besoins médicaux encore non satisfaits tels que le diabète juvénile, l'ophtalmologie et l'oncologie. Son site industriel de L'Aquilla (région des Abruzzes) emploie 230 personnes, dont 70 dans la Recherche et développement, et met au point des médicaments vendus dans plus de 60 pays à travers le monde.

En 2012, le groupe Dompé a consacré plus de 10 % de ses ventes à la Recherche et développement, concentrant son engagement sur des domaines thérapeutiques aux besoins médicaux non satisfaits tels que le diabète, l'ophtalmologie et l'oncologie.
Pour plus d'informations : www.dompe.com

Énoncés prospectifs
Le présent communiqué de presse fait référence à certaines informations qui peuvent ne pas correspondre aux résultats futurs. Dompé est fermement convaincue de l'intégrité et du caractère raisonnable des concepts exprimés, mais certaines des informations sont sujettes à une marge d'incertitude, en termes de recherche et de développement, et à des inspections appropriées par les autorités réglementaires compétentes. Ainsi, pour le moment, Dompé ne peut garantir la cohérence des résultats escomptés en relation avec les éléments ci-dessus.

Le texte du communiqué issu d'une traduction ne doit d'aucune manière être considéré comme officiel. La seule version du communiqué qui fasse foi est celle du communiqué dans sa langue d'origine. La traduction devra toujours être confrontée au texte source, qui fera jurisprudence.

Dompé
Alessandro Aquilio
Responsable des communications d'entreprise
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