AAVLife obtient 12 millions de dollars dans le cadre d'un financement de série A en vue de faire progresser la thérapie génique pour le traitement de l'ataxie de Friedreich

Résultats prometteurs pour le traitement des symptômes cardiaques menaçant le pronostic vital, selon un rapport publié dans la revue Nature Medicine

AAVLife, une entreprise spécialisée dans la thérapie génique pour les maladies rares, a annoncé aujourd'hui la levée de 12 millions de dollars dans le cadre d'un financement de série A en vue de procéder aux essais cliniques à la suite de ses travaux de recherche prometteurs sur l'ataxie de Friedreich, récemment publiés dans la revue Nature Medicine.

Versant Ventures, une société internationale de capital risque dans le secteur des sciences de la vie, a mené les négociations financières auxquelles a participé Inserm Transfert Initiative, une société française de capital amorçage liée à l'Institut National Français de la Santé et de la Recherche Médicale (Inserm).

« La thérapie génique progresse à grands pas. Des découvertes récentes démontrent son potentiel à améliorer la vie des patients atteints de maladies génétiques », a déclaré Thomas Woiwode Ph.D., partenaire chez Versant. « AAVLife a réuni une équipe de chercheurs de renommée mondiale déterminée à passer au stade des essais cliniques en vue d'apporter un réel bénéfice thérapeutique aux patients souffrant d'ataxie de Friedreich. »

Matthieu Coutet, directeur général d'Inserm Transfert Initiative, a ajouté : « Inserm Transfert Initiative a eu le privilège d'accéder, à un stade précoce, à des travaux de recherche prometteurs menés dans les laboratoires de l'Inserm et de se rendre compte de la nécessité pressante de faire passer le programme sur l'ataxie de Friedreich du stade de la recherche en laboratoire à celui de l'application clinique au lit du patient ».

L'ataxie de Friedreich est causée par une mutation du gène codant pour la frataxine qui provoque des symptômes neurologiques et cardiaques progressifs se manifestant en général pendant la petite enfance ou l'adolescence. La dégradation progressive de la fonction cardiaque est la cause principale de décès liés à cette maladie. Il n'existe, à ce jour, aucun traitement.

Le rapport de recherche publié dans la revue Nature Medicine démontre l'efficacité d'une thérapie génique sur un modèle de souris, développé en supprimant le gène de la frataxine dans les cellules du coeur. Les auteurs indiquent que ces souris présentent une dégradation de leur fonction cardiaque similaire à celle observée chez les patients atteints d'ataxie de Friedreich et que le transfert du gène normal de la frataxine à l'aide d'un vecteur dérivé d'un virus adéno-associé (AAV) a permis de normaliser la fonction cardiaque des souris, de corriger l'hypertrophie pathologique de leur cœur et ce à un stade avancé de la maladie cardiaque.

AAVLife a déjà débuté les études précliniques visant à déterminer la posologie et à la voie d'administration à utiliser dans un essai clinique pour cette approche thérapeutique de thérapie génique. La société consultera les autorités réglementaires quant aux exigences en matière d'études de toxicité ainsi que pour la conception de l'essai clinique. L'objectif est de démarrer la phase clinique en 2015 afin d'évaluer l'efficacité de la thérapie génique dans le traitement de la dysfonction cardiaque associée à l'ataxie de Friedreich.

« Bien qu'il s'agisse d'une maladie rare, l'ataxie de Friedreich impacte lourdement la vie des patients et de leurs familles », commente Amber Salzman, Ph.D., cofondatrice et directrice générale d'AAVLife. « Nous progressons vers une stratégie thérapeutique avec toutes les précautions nécessaires mais aussi avec l'urgence qu'elle requiert. »

Les fondateurs d'AAVLife ont déjà contribué de façons diverses mais décisives à l'application de la thérapie génique à des fins cliniques :

-- Patrick Aubourg, M.D. Ph.D, chef du service de neuropédiatrie à l'hôpital Bicêtre Paris Sud. Le docteur Aubourg est responsable du premier essai clinique utilisant avec succès la thérapie génique pour traiter l'adrénoleucodystrophie (ALD), une maladie génétique entraînant une neurodégénérescence cérébrale mortelle. Il a remporté, en compagnie de son équipe de recherche, le Grand Prix scientifique 2010 de la Fondation Simone et Cino del Duca pour leurs découvertes dans le domaine de la thérapie génique des maladies génétiques du système nerveux central.

-- Pierre Bougnères, M.D., Ph.D., chef du service d'endocrinologie pédiatrique à l'hôpital Bicêtre Paris Sud. En compagnie du docteur Aubourg, le docteur Bougnères a développé et dirigé l'essai sur l'ALD.

-- Ronald Crystal, M.D., président du service de médecine génétique et professeur de médecine interne au Weill Cornell Medical College de New York. Le docteur Crystal a dirigé le groupe de recherche qui, pour la première fois chez l'homme, a utilisé un virus recombinant comme véhicule pour la thérapie génique in vivo. Le groupe a effectué des essais de thérapie génique sur des sujets humains dans le cadre du traitement de la mucoviscidose, de l'ischémie cardiaque, du cancer et des maladies du système nerveux central. Cette année, la revue spécialisée Human Gene Therapy a décerné au docteur Crystal son prix Pioneer Award en reconnaissance de ses travaux précurseurs sur les vecteurs adénoviraux.

-- Hélène Puccio, Ph.D., responsable d'une équipe de recherche à l'Institut de génétique et de biologie moléculaire et cellulaire de l'Université de Strasbourg. Le docteur Puccio a centré ses recherches sur les mécanismes pathophysiologiques liés aux ataxies, comme celle de l'ataxie de Friedreich. Elle est l'auteur principal de l'article publié dans la revue Nature Medicine.

-- Amber Salzman, Ph.D., directrice générale. Le docteur Salzman, mathématicienne de formation, a été membre de l'équipe de direction du pôle Recherche et Développement chez GlaxoSmtihKline, où elle était responsable de la planification et de la gestion de projets de développement de médicaments et d'essais cliniques portant sur plus de 30 000 patients dans le monde. Ultérieurement, elle a été PDG de Cardiokine Inc., avant son acquisition par Cornerstone Therapeutics. Elle est actuellement présidente de la Fondation Stop ALD, un groupe de défense des droits des patients souffrant d'ALD. Elle a joué un rôle primordial dans l'aboutissement de l'essai de thérapie génique pour l'ALD.

À propos de l'ataxie de Friedreich

L'ataxie de Friedreich affecte 10 000 à 20 000 personnes aux États-Unis et en Europe. Les symptômes se manifestent en général entre l'âge de 5 et 15 ans, bien qu'ils puissent apparaître plus tardivement, à l'âge adulte. Un des symptômes précoces est la perte de contrôle des mouvements musculaires (ataxie), qui débute souvent par une difficulté à marcher, puis affecte les membres supérieurs et le tronc. Les lésions du système nerveux sont souvent accompagnées d'une défaillance cardiaque. Les symptômes cardiaques peuvent inclure une hypertrophie du cœur, une fibrose du tissu cardiaque, des anomalies du rythme cardiaque et une défaillance cardiaque. L'ataxie de Friedreich est provoquée par une mutation dans un gène appelé FXN. Cette mutation limite la production de la protéine encodée par le gène FXN, la frataxine, qui joue un rôle fondamental dans l'activité des mitochondries, les « centrales énergétiques » de la cellule. Il s'agit d'une affection autosomale récessive, c'est-à-dire qu'elle se manifeste lorsqu'une personne a hérité de deux copies du gène muté, une de chaque parent.

À propos d'AAVLife

AAVLife, enregistrée à Paris, est une société privée spécialisée dans le développement de la thérapie génique pour le traitement des maladies rares. Pour de plus amples informations, rendez-vous sur le site www.aavlife.com.

À propos de Versant

Versant Ventures est une société de capital risque de premier plan, qui investit principalement dans les produits biopharmaceutiques novateurs de pointe, les dispositifs médicaux et les autres opportunités qui se présentent dans le secteur des sciences de la vie. Fondée en 1999, la firme repose sur une équipe expérimentée dédiée à aider les entrepreneurs à édifier des sociétés solides contribuant à l'amélioration de la santé et de la qualité de la vie. Outre son équipe hautement qualifiée, spécialisée dans la biotechnologie, située à Bâle, en Suisse, et dans la baie de San Francisco, Versant est aussi présente dans deux autres régions géographiques, le sud de la Californie et l'état Minnesota aux Etats Unis. Pour de plus amples informations, rendez-vous sur le site www.versantventures.com.

À propos d'Inserm Transfert Initiative

Inserm Transfert Initiative est une société de capital amorçage dans le secteur des sciences de la vie basée à Paris, dépendant de l'Institut National Français de la Santé et de la Recherche Médicale (Inserm). Inserm Transfert Initiative investit principalement dans des sociétés issues de laboratoires publics de recherche. Inserm Transfert Initiative gère 39 millions d'euros et bénéficie du soutien de l'Inserm, de la BPI France (par l'intermédiaire du fonds FNA), des plus grandes compagnies pharmaceutiques et d'une compagnie d'assurance. Inserm Transfert Initiative a investi dans plus de 20 sociétés depuis 2001. Pour de plus amples informations, veuillez vous rendre sur le site www.it-initiative.fr.

Le texte du communiqué issu d'une traduction ne doit d'aucune manière être considéré comme officiel. La seule version du communiqué qui fasse foi est celle du communiqué dans sa langue d'origine. La traduction devra toujours être confrontée au texte source, qui fera jurisprudence.

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Richard Koenig
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