Alexion se joint à la Fédération internationale des fondations du rein pour célébrer l’édition 2013 de la Journée mondiale du rein

— Initiative mondiale de sensibilisation à l'importance des reins à l'amélioration générale de la santé et la réduction de l'incidence des maladies rénales —

Alexion Pharmaceuticals, Inc. (Nasdaq : ALXN) a annoncé aujourd'hui son soutien pour l'édition 2013 de la Journée mondiale du rein, une campagne mondiale de sensibilisation menée par la Société internationale de néphrologie (ISN) et la Fédération internationale des fondations du rein. Célébrée le deuxième jeudi de mars de chaque année, la mission de la Journée mondiale du rein est de sensibiliser le public sur l'importance de nos reins pour la santé et de réduire l'incidence et l'impact des maladies du rein et des problèmes de santé qui y sont associés dans le monde. La campagne de cette année, sous le thème "Stop à l'agression rénale aiguë !", vise à éduquer le public en général et la communauté médicale sur les maladies qui affectent les reins et l'importance de la détection précoce et de l'intervention. Alexion est heureuse de parrainer cette initiative et s'associe à d'autres grandes entreprises engagées dans la recherche et les thérapies novatrices pour l'amélioration de la vie des patients qui souffrent des troubles mortels, y compris ceux qui affectent les reins.

De nombreuses conditions sanitaires qui endommagent la fonction rénale peuvent gravement affecter la qualité de vie d'un patient et se développer en insuffisance rénale terminale (IRT) et provoquer le décès prématuré du patient. L'une de ces maladies est le syndrome hémolytique et urémique atypique (SHUa), une maladie chronique et mortelle très rare qui peut progressivement endommager les organes vitaux, y compris les reins. Les patients souffrant du SHUa développent des lésions rénales et une insuffisance rénale conduisant à L'IRT.1 Soixante-cinq pour cent des patients atteints du SHUa doivent se soumettre à une dialyse, développent des lésions rénales permanentes ou meurent au cours de la première année suivant le diagnostic, malgré un échange plasmatique ou une perfusion de plasma (PE/PI).2,3

« A l'âge de 28 ans, je souffrais d'une insuffisance rénale et mes médecins étaient incapables d'en déterminer la cause, » explique Jill Ziegler, un jeune homme atteint du SHU atypique. « Depuis lors, j'ai été diagnostiqué comme étant atteint d'une affection grave et potentiellement mortelle si rare que peu nombreux sont les néphrologues ayant déjà rencontré ce cas. J'ai essayé d'entretenir une image de vie normale avec ma famille, mais mon insuffisance rénale était au stade terminal et j'étais en permanence sous dialyse. Heureusement, j'ai pu avoir une greffe de rein et recevoir un nouveau traitement contre le SHU atypique. Aujourd'hui, je souhaite que les autres personnes atteintes de cette maladie sachent que l'aide est disponible et qu'elles ne sont pas seules. »

« Nous reconnaissons de première main l'importance des efforts de sensibilisation menés en faveur des maladies et qui participent à la Journée mondiale du rein 2013. En prenant en charge les patients atteints du SHU atypique, nous gardons continuellement présent à l'esprit les ravages causés par les lésions rénales et l'importance de l'éducation sur les maladies, afin de faciliter le diagnostic précoce et l'intervention en temps opportun, » a déclaré Stephen P. Squinto, PhD, Vice-président général et responsable de la recherche et du développement chez Alexion. « Nous sommes heureux d'apporter notre aide à la Société internationale de néphrologie et à la Fédération internationale des fondations du rein dans leurs efforts d'assistance des patients atteints d'autres maladies graves des reins. »

Outre les travaux de recherche menés sur le SHU atypique, Alexion réalise des études cliniques chez des patients transplantés rénaux qui courent un risque élevé de rejet médié par anticorps, ou d'autres patients transplantés rénaux qui présentent un facteur de risque élevé de reprise retardée de la fonction du greffon.

Pour plus d'informations sur la Journée mondiale du rein, visitez le site www.worldkidneyday.org.

À propos du syndrome hémolytique et urémique atypique (SHUa)

Le SHU atypique est une maladie chronique, très rare et mortelle caractérisée par une déficience génétique d'un ou plusieurs gènes régulateurs du complément qui provoque l'activation chronique et non ce celui-ci, entraînant ainsi une microangiopathie thrombotique (MAT) induite par le complément, la formation de caillots de sang dans les micro-vaisseaux sanguins de l'organisme.4,5 Une activation permanente et non contrôlée du complément en cas de SHU atypique entraîne un risque de MAT tout au long de la vie, ce qui conduit à des atteintes soudains, graves et potentiellement mortelles au niveau des reins, du cerveau, du cœur et des autres organes vitaux, et à une mort précoce.4,6 Soixante-cinq pour cent des patients atteints de SHU atypique ont besoin d'une dialyse rénale, ont des lésions rénales permanentes ou meurent dans l'année suivant le diagnostic, malgré la perfusion de plasma ou les échanges plasmatiques (PP / EP).2,3 Chez la majorité des patients atteints de SHU atypique ayant reçu une greffe de rein, une MAT s'ensuit, entraînant un taux d'échec de la greffe de 90 %.7

Le SHU atypique touche les enfants et les adultes.8 La MAT induite par le complément provoque également une réduction du nombre de plaquettes (thrombocytopénie) et la destruction des globules rouges (hémolyse). Bien que des mutations d'au moins dix gènes distincts régulateurs du complément aient été identifiées, ces mutations ne sont pas constatées chez 30 à 50 % des patients présentant un diagnostic de SHU atypique confirmé.8

À propos d'Alexion

Alexion Pharmaceuticals, Inc. est une société biopharmaceutique axée sur la prise en charge des patients atteints de troubles sévères et ultra-rares à travers l'innovation, le développement et la commercialisation de produits thérapeutiques permettant de refaire des vies. Alexion est le leader mondial dans l'inhibition du complément et a développé et commercialisé un traitement pour les patients atteints d'HPN et de SHU atypique, deux troubles débilitants, ultra-rares et potentiellement mortels causés par l'activation chronique et non contrôlée du complément. Le traitement est actuellement approuvé dans plus de 40 pays pour le traitement de l'HPN, et aux États-Unis et l'Union européenne pour le traitement du SHU atypique. Alexion évalue présentement d'autres indications potentielles de son médicament sur le marché et développe quatre autres produits biotechnologiques hautement innovants qui sont actuellement testés dans le cadre du traitement de neuf troubles sévères et ultra-rares, au-delà de l'HPN et du SHU atypique. Ce communiqué de presse et les informations sur Alexion Pharmaceuticals, Inc. sont disponibles sur : www.alexionpharma.com.

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Références

1.

Noris M, Bresin E, Mele C, et al. Le syndrome hémolytique et urémique atypique. 16 nov. 2007 [Revu le 10 mars 2011]. Dans : Pagon RA, Bird TD, Dolan CR, et al., éditeurs. GeneReviews™ [Internet]. Seattle (WA): Université de Washington, Seattle; 1993-. Disponible sur : http://www.ncbi.nlm.nih.gov/books/NBK1367/

2.

Caprioli J, Noris M, Brioschi S, et al. L'impact des mutations MCP, CFH, et IF sur la présentation clinique, la réponse au traitement et les résultats. Blood. 2006;108:1267-1269.

3.

Loirat C, Garnier A, Sellier-Leclerc AL, Kwon T. Plasmothérapie dans le cas du syndrome hémolytique et urémique atypique. Semin Thromb Hemost. 2010;36:673-81.

4.

Définition de l'Institut national pour la santé et l'excellence clinique (NICE) du Royaume-Uni. 2004. Rapport du Conseil des citoyens sur les médicaments ultra-orphelins. Disponible sur http://tinyurl.com/b3qurp3 et tel que défini dans les documents suivants : Groupe de stratégie de médicaments du Pays De Galles (AWMSG) ; Recommandations pour un Plan belge pour les maladies rares, Rapport EMINET commandé par la Direction générale des entreprises et de l'industrie de la Commission européenne, Comité d'experts de l'Union européenne sur les maladies rares (EUCERD)

5.

Benz K, Amann K. Microangiopathie thrombotique : nouvelles perspectives. Curr Opin Nephrol Hypertens. 2010;19(3):242-7.

6.

Ariceta G, Besbas N, Johnson S, et al. Lignes directrices sur la recherche et le traitement initial du syndrome hémolytique et urémique sans diarrhées. Pediatr Nephrol. 2009;24:687-96.

7.

Tsai HM. La biologie moléculaire de la microangiopathie thrombotique Kidney Int. 2006;70(1):16-23

8.

Bresin E, Daina E, Noris M, et al. Résultats de la transplantation rénale chez les patients atteints du syndrome hémolytique et urémique non associé aux shigatoxines : signification pronostique d'origine génétique Clin J Am Soc Nephrol. 2006;1:88-99.

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