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ARIAD annonce une autorisation de mise sur le marché pour l'Iclusig® (ponatinib) dans l'Union européenne

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ARIAD Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ : ARIA) a annoncé aujourd'hui que la Commission européenne (CE) a accordé une autorisation de mise sur le marché pour l'Iclusig® (ponatinib) en tant que médicament orphelin

ARIAD Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ : ARIA) a annoncé aujourd'hui que la Commission européenne (CE) a accordé une autorisation de mise sur le marché pour l'Iclusig® (ponatinib) en tant que médicament orphelin pour deux indications :

  • le traitement de patients adultes atteints de leucémie myéloïde chronique (LMC) en phase chronique, accélérée ou blastique, qui sont résistants au dasatinib ou au nilotinib ; qui sont intolérants au dasatinib ou au nilotinib et pour lesquels un traitement subséquent sous imatinib est inapproprié sur le plan clinique ; ou qui présentent une mutation T315I et
  • le traitement de patients adultes porteurs du chromosome Philadelphie et atteints d'une leucémie aiguë lymphoblastique (LAL Ph+), qui sont résistants au dasatinib ; qui sont intolérants au dasatinib et pour lesquels un traitement subséquent sous imatinib est inapproprié d'un point de vue clinique ; ou qui présentent la mutation T315I.

« Nous sommes ravis de l'approbation rapide de l'Iclusig en Europe et nous travaillerons en collaboration étroite avec les autorités sanitaires nationales afin que les patients porteurs du chromosome Philadelphia et atteints d'une leucémie puissent accéder à l'Iclusig dès que possible », a déclaré Harvey J. Berger, M.D., président du Conseil et PDG d'ARIAD. « Beaucoup d'experts en leucémie à travers l'Europe ont participé au développement clinique de l'Iclusig et nous souhaitons reconnaître le rôle essentiel qu'ils ont joué en apportant l'Iclusig aux patients atteints d'une LMC résistante ou intolérante et de LAL Ph+ dans l'UE ».

Parmi les effets indésirables graves les plus courants (>1 %) par rapport à l'Iclusig figuraient : pancréatite, douleurs abdominales, pyrexie, anémie, neutropénie fébrile, réduction de la numération plaquettaire et de la numération des neutrophiles, pancytopénie, infarctus du myocarde, diarrhée et augmentation de la lipase. Parmi les effets indésirables les plus courants (≥20 %) figuraient : réduction de la numération plaquettaire, éruptions cutanées, peau sèche et douleurs abdominales. Aucun nouveau signe lié à l'innocuité n'a été observé avec l'Iclusig par rapport aux autres produits approuvés issus de la même classe (inhibiteurs de la protéine BCR-ABL).

ARIAD a bénéficié d'une évaluation accélérée de la part du Comité des médicaments à usage humain concernant sa demande d'autorisation de mise sur le marché de l'Iclusig. L'objectif de l'évaluation accélérée consiste à expédier le processus d'examen de nouveaux médicaments présentant un intérêt majeur pour la santé publique. L'évaluation accélérée est réservée aux produits innovants qui répondent à un besoin médical insatisfait et qui sont prévus avoir un impact majeur sur l'exercice de la médecine.

« L'approbation de l'Iclusig en Europe offrira aux patients atteints de LMC, dont certains ont épuisé leurs options thérapeutiques, une nouvelle opportunité pour améliorer leurs résultats cliniques », a déclaré Stephen G. O'Brien, M.D., Ph.D., Professeur en hématologie au Northern Institute for Cancer Research de l'Université de Newcastle au Royaume-Uni. « Ce traitement oral administré une fois par jour a présenté des réponses durables et profondes et il semblerait que l'Iclusig soit un nouveau médicament très utile pour les patients atteints de LMC et de LAL Ph+ qui sont devenus résistants ou intolérants à d'autres inhibiteurs de tyrosine kinase (ITK)».

La décision de la CE s'appuyait sur les résultats issus de l'essai pivot de phase 2 PACE (Ponatinib Ph+ ALL and CML Evaluation) chez des patients atteints de LMC ou de LAL Ph+ qui étaient résistants ou intolérants à un traitement antérieur aux inhibiteurs de la tyrosine kinase (ITK) ou qui présentaient une mutation T315I de la protéine BCR-ABL. L'Iclusig avait une activité anti-leucémique puissante, présentant une réponse cytogénétique majeure chez 54 pour cent des patients atteints de LMC en phase chronique et chez 70 pour cent des patients présentant une mutation T315I. La réponse cytogénétique majeure était le principal critère d'évaluation de l'essai PACE pour les patients en phase chronique.

Chez les patients dont la maladie avait atteint un stade avancé, 58 pour cent de ceux souffrant de LMC en phase accélérée, 31 pour cent de ceux souffrant de LMC en phase blastique et 41 pour cent de ceux souffrant de LAL Ph+ avaient présenté une réponse hématologique majeure avec l'Iclusig. La réponse hématologique majeure était le principal critère d'évaluation de l'essai pour les patients dont la maladie avait atteint un stade avancé.

La LMC est un cancer des leucocytes qui est diagnostiqué chez approximativement 7 000 patients chaque année en Europe[1]. Les patients atteints de LMC et de LAL Ph+ traités par des ITK peuvent progressivement développer une résistance ou une intolérance à ces traitements. L'Iclusig est un médicament anticancéreux ciblé qui a été découvert et développé chez ARIAD. Il a été conçu par les scientifiques d'ARIAD à l'aide de la plate-forme de conception informatique chimique et structurale de médicaments en vue d'inhiber la protéine BCR-ABL, y compris les mutants résistants aux médicaments qui interviennent en cours de traitement. L'Iclusig est le seul ITK à avoir été approuvé en Europe pour une indication incluant les patients atteints de LMC et de LAL Ph+ et qui présentent une mutation T315I.

« Pour les patients européens atteints de LMC et de LAL Ph+ pour lesquels un traitement antérieur a échoué, l'approbation accélérée est un nouvelle très positive et souligne le besoin de nouveaux médicaments », a indiqué Sandy Craine, directrice du CML Support Group au Royaume-Uni. « Cette approbation est une étape significative qui redonne de l'espoir aux patients atteints de LMC et de LAL Ph+ ».

Pour consulter la synthèse des caractéristiques de produit médicinal de l'Iclusig Summary, cliquez ici

À propos de la LMC et de la LAL Ph+

La LMC se caractérise par une production excessive et non régulée de leucocytes par la moelle épinière du fait d'une anomalie génétique qui produit la protéine BCR-ABL. Après une phase chronique de production d'un excès de leucocytes, la LMC évolue généralement vers des phases plus agressives appelées crises en phase accélérée ou en phase blastique. La LAL Ph+ est un sous-type de leucémie aiguë lymphoblastique porteuse du chromosome Ph+, qui produit la protéine BCR-ABL. Elle évolue de façon plus agressive que la LMC et se traite souvent avec une combinaison de chimiothérapie et d'inhibiteurs de tyrosine kinase. La protéine BCR-ABL est exprimée dans ces deux maladies.

À propos de l'Iclusig (ponatinib)

L'Iclusig est un inhibiteur de la kinase. La principale cible pour l'Iclusig est la protéine BCR-ABL, une tyrosine kinase anormale qui est exprimée dans la leucémie myéloïde chronique (LMC) et la leucémie aigüe lymphoblastique à chromosome Philadelphie positif (LAL Ph+). L'Iclusig a été conçu à l'aide de la plate-forme de conception informatique et structurale de médicaments d'ARIAD, spécifiquement pour inhiber l'activité de la protéine BCR-ABL. L'Iclusig cible la protéine BCR-ABL native et les isoformes qui portent des mutations entraînant une résistance au traitement, y compris la mutation T315I, qui est courante chez les patients résistants.

À propos d'ARIAD

ARIAD Pharmaceuticals, Inc., basée à Cambridge dans l'État du Massachusetts et à Lausanne en Suisse, est une société mondiale intégrée en soins oncologiques, dont l'objectif consiste à transformer la vie des patients cancéreux grâce à des médicaments révolutionnaires. ARIAD travaille actuellement sur de nouveaux médicaments pour faire progresser le traitement de diverses formes de leucémies chroniques et aiguës, du cancer du poumon et d'autres cancers difficiles à traiter. ARIAD fait appel à des approches informatiques et structurelles pour concevoir des médicaments à base de petites molécules qui viennent à bout de la résistance aux médicaments anticancéreux existants. Pour des informations complémentaires, visitez le site : http://www.ariad.com ou suivez ARIAD sur Twitter (@ARIADPharm).

Le présent communiqué de presse contient des « énoncés prospectifs », y compris notamment des mises à jour sur les développements réglementaires en Europe. Les énoncés prospectifs s'appuient sur les attentes de la direction et ils sont émis sous réserve d'un ensemble de facteurs, de risques et d'incertitudes qui pourraient générer une différence substantielle entre les résultats réels, les issues d'événements, les délais et les performances et ceux qui sont exprimés ou suggérés par ces énoncés. Ces risques et incertitudes incluent notamment notre capacité à réussir le lancement, la commercialisation et la réalisation de profits issus des ventes de l'Iclusig ; la concurrence provenant d'autres traitements, notre capacité à obtenir une approbation pour l'Iclusig hors des États-Unis et de l'Union européenne et/ou pour des indications supplémentaires ; notre dépendance par rapport aux fabricants tiers et aux pharmacies spécialisées pour la distribution de l'Iclusig ; les données pré-cliniques et les données cliniques anticipées qui pourraient ne pas être répliquées dans des études cliniques ultérieures ; les frais associés à nos activités de recherche, de développement et de fabrication et autres ; la conduite et les résultats d'études pré-cliniques et cliniques sur nos produits candidats ; des difficultés ou des retards dans l'obtention d'approbations des autorités de réglementation pour commercialiser les produits ou accéder aux marchés dans certains pays ; l'adéquation de nos ressources en capital et la disponibilité de financements supplémentaires ; la protection des brevets d'invention et les réclamations de tiers au titre de la propriété intellectuelle ; notre incapacité à nous conformer à des exigences réglementaires étendues ; l'occurrence d'événements indésirables graves chez les patients traités sous Iclusig ou avec nos produits candidats ; les risques liés aux employés clés, aux marchés, aux conditions économiques, à une réforme des soins de santé, aux prix et aux taux de remboursement ; et d'autres facteurs de risques détaillés dans les rapports de la société déposés auprès de la Securities and Exchange Commission aux États-Unis. Il est présumé que les informations contenues dans le présent communiqué de presse sont d'actualité à la date de leur émission initiale. La société n'envisage pas de mettre à jour des énoncés prospectifs quels qu'ils soient après la date du présent document pour conformer ces énoncés aux résultats réels ou à des modifications des attentes de la société, sauf lorsque la loi l'exige.

Référence :

1. Rohrbacher M, Hasford J. Epidemiology of chronic myeloid leukaemia (CML). Best Pract Res Clin Haematol. 2009 Sep;22(3):295-302. Basé sur l'estimation actuelle de la population de l'Europe (738,199,000 in 2010).

Le texte du communiqué issu d'une traduction ne doit d'aucune manière être considéré comme officiel. La seule version du communiqué qui fasse foi est celle du communiqué dans sa langue d'origine. La traduction devra toujours être confrontée au texte source, qui fera jurisprudence.

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