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Le jour où le monde rappelle que 350 millions de personnes sont atteintes d’une maladie rare, Quintiles publie des idées pour relever les défis posés par les maladies rares

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Pour marquer la Journée mondiale des maladies rares, Quintiles a choisi de s'adresser aux 350 millions de personnes dans le monde souffrant de maladies rares (si ces personnes se rassemblaient, elles constitueraient le t

Pour marquer la Journée mondiale des maladies rares, Quintiles a choisi de s'adresser aux 350 millions de personnes dans le monde souffrant de maladies rares (si ces personnes se rassemblaient, elles constitueraient le troisième pays le plus peuplé au monde) en soulignant sa contribution pour relever ce défi avec un nouvel ensemble d'articles, de podcasts et de vidéos traitant des découvertes et des innovations les plus récentes.

On qualifie de maladie rare une affection touchant moins de 200 000 Américains à un moment donné, selon l'U.S. Food and Drug Administration.1 En Europe, on qualifie de rare une maladie ou un trouble lorsqu'il touche moins d'une personne sur 2 000.2 Le docteur Milena Kanova, directrice générale en charge de la gestion de projets chez Quintiles, nous livre quelques explications. « Dans la mesure où les maladies rares touchent un nombre relativement restreint de personnes, le recrutement des patients peut constituer l'un des défis les plus importants pour ce type d'essais cliniques. »

Quintiles s'est impliqué dans plus de 80 essais cliniques concernant des maladies rares, touchant près de 11 000 patients dans 52 pays. Sur la base de cette expérience, les informations publiées aujourd'hui offrent des idées et des points de vue sur la conception des essais cliniques pour les maladies rares, la commercialisation des médicaments et les résultats chez les patients.

Pour soutenir la publication de ces idées, le docteur Kanova explique dans un nouveau podcast l'approche utilisée dans les essais cliniques des maladies rares, et la manière dont le modèle peut être adapté pour chaque maladie rare. Cette approche implique la conception d'essais incluant un suivi reposant sur les données, une initiation déclenchée des sites et un planning de recrutement adapté à chaque maladie rare.

En plus du développement clinique, l'empreinte mondiale de Quintiles permet d'améliorer les résultats signalés par les patients. En partenariat avec les commanditaires et les organismes de recherche, Quintiles a pu développer de nombreux registres pour les maladies rares, y compris l'hémophilie, la fibrose kystique et diverses indications de cancer rares, entre autres.

« Grâce à notre importante pénétration du marché, nous sommes en mesure de réaliser des études à long terme et à relativement grande échelle, notamment des études visant à recueillir des informations sur chaque patient traité avec un produit particulier », a déclaré Kathryn Starzyk, Sc.M., directrice de l'épidémiologie, Recherche de phase finale en contexte réel chez Quintiles.

Parmi les nouvelles idées, John Doyle, docteur et maître en physique, vice-président principal et directeur général, Conseil chez Quintiles et Jeremy Broadis, vice-président, Solutions commerciales chez Quintiles, discutent des considérations pour l'élaboration d'une stratégie de commercialisation, incluant l'accès aux médecins, l'accès au marché et la différence entre formation médicale et activités traditionnelles de vente.

On peut trouver plus d'idées et de perspectives sur le développement des médicaments destinés aux maladies rares sur le site Internet de la société.

À propos de Quintiles

Quintiles (NYSE : Q) est le plus grand fournisseur mondial de services externalisés de développement et de commercialisation de produits biopharmaceutiques, grâce à un réseau de plus de 28 000 salariés travaillant dans une centaine de pays. Nous avons contribué au développement et à la commercialisation des 50 médicaments les plus vendus sur le marché. Quintiles utilise toute la diversité et l'étendue de sa gamme de services, ainsi que sa vaste expertise dans les domaines thérapeutiques, scientifiques et analytiques, pour aider ses clients à trouver leurs repères dans l'environnement de plus en plus complexe du secteur de la santé, son objectif étant d'améliorer l'efficacité et l'efficience dans l'apport de meilleurs résultats en matière de soins de santé. Pour en savoir plus sur Quintiles, veuillez consulter www.quintiles.com.

1 http://www.rarediseases.org/rare-disease-information

2 http://www.eurodis.org/aboutrarediseases

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