Knopp Biosciences et les Instituts nationaux de la santé (NIH) vont collaborer à l'évaluation du dexpramipexole chez les patients atteints d'un syndrome hyperéosinophilique

Knopp Biosciences LLC a annoncé aujourd'hui la signature d'un accord de collaboration avec l'Institut national des allergies et des maladies infectieuses (NIAID) qui fait partie des Instituts nationaux de la santé (NIH), visant à réaliser un essai clinique sur le dexpramipexole comme traitement des patients atteints d'un syndrome hyperéosinophilique.

Dans le cadre de l'accord coopératif de recherche et de développement (CRADA), l'Institut national des allergies et des maladies infectieuses (NIAID) va financer l'essai de phase 2 de preuve du concept, tandis que Knopp fournira le médicament à l'étude - dexpramipexole - et collaborera dans la conception de l'essai et la supervision de l'étude.

Le recrutement pour cet essai clinique ouvert d'une durée de 24 semaines chez les sujets atteints d'un syndrome hyperéosinophilique traités par corticostéroïdes devrait débuter au cours du premier trimestre de cette année, au NIH Clinical Center de Bethesda, dans le Maryland. Le chercheur principal de cet essai est Amy Klion, M.D., présidente sortante de la International Eosinophil Society et chef de l'unité de pathologie éosinophile du laboratoire des maladies parasitiques de l'Institut national des allergies et des maladies infectieuses (NIAID).

L'objectif principal de cet essai est d'évaluer le potentiel du dexpramipexole à réduire le traitement aigu à long terme par corticostéroïdes des personnes atteintes d'un syndrome hyperéosinophilique, tout en maintenant voire diminuant le taux d'éosinophiles. Les données présentées lors de la réunion de la International Eosinophilia Society, qui s'est tenue en juillet 2013 à Oxford, en Angleterre, ont démontré que le dexpramipexole permettait de réduire constamment et en toute sécurité le taux d'éosinophiles sanguins d'environ 70% (p < 0,0001) chez les personnes atteintes de sclérose latérale amyotrophique (SLA) recrutées dans le cadre d'un essai de phase 3 de grande envergure (n=943).

Des éléments probants de plusieurs études précliniques et études cliniques sur la sclérose latérale amyotrophique (SLA) montrant que le dexpramipexole réduit le taux d'éosinophiles soutiennent l'hypothèse selon laquelle ce médicament peut constituer un traitement potentiel des syndromes hyperéosinophiliques, pour lesquels l'administration de corticostéroïdes non-indiquée demeure le traitement de première intention. Les syndromes hyperéosinophiliques désignent une série de troubles rares caractérisés par des taux excessifs d'éosinophiles circulants, un type de globules blancs, qui aboutissent finalement à des lésions tissulaires au sien des organes cibles. Le Dr. Klion évaluera le critère d'évaluation principal - la réduction minimale efficace de la dose de corticostéroïdes - après un traitement à base de dexpramipexole.

"Knopp est ravie de collaborer avec un chercheur possédant autant d'expérience et de leadership que le Dr. Klion pour l'évaluation de traitements expérimentaux des syndromes hyperéosinophiliques," a déclaré Michael Bozik, M.D., président directeur général de Knopp. "Les syndromes hyperéosinophiliques sont une maladie orpheline particulièrement grave aux options thérapeutiques limitées. Nous attendons de cette collaboration qu'elle fournisse une évaluation importante du potentiel de ce médicament d'avoir une incidence bénéfique sur les patients atteints de cette maladie immunologique agressive."

Outre le fait d'évaluer le potentiel du dexpramipexole en tant que traitement de réduction de la corticothérapie pour soigner les syndromes hyperéosinophiliques, l'étude de phase 2 prévue analysera les effets du médicament sur les éosinophiles de la moelle osseuse et les précurseurs myéloïdes avant le sevrage des stéroïdes; les modifications des éosinophiles tissulaires; et les mesures de l'activation des éosinophiles, du profil de la cytokine/chimiokine, ainsi que d'autres paramètres immunologiques.

Parmi les objectifs de cette étude figure également l'évaluation de la sécurité d'une dose de 150 mg de dexpramipexole administrée deux fois par jour chez les patients atteints d'un syndrome hyperéosinophilique actuellement traités par corticostéroïdes. Le choix de la dose et du régime posologique est basé sur l'innocuité et la tolérabilité du dexpramipexole dans des études cliniques précédentes sur des volontaires sains et des sujets atteints d'un syndrome hyperéosinophilique recevant des doses totales quotidiennes de 50 mg, 150 mg et 300 mg de médicament, et dans une étude sur des volontaires sains auxquels a été administrée une dose quotidienne totale de 600 mg de médicament.

À propos de Knopp Biosciences

Knopp Biosciences LLC, basée à Pittsburgh, en Pennsylvanie, aux États-Unis, est une entreprise de découverte et de développement de médicaments, qui se consacre à fournir des traitements révolutionnaires pour les besoins médicaux non satisfaits grâce à l'innovation, l'expérience et le partenariat. Le produit candidat phare de la société est le dexpramipexole, une petite molécule biodisponible oralement en cours de développement pour le traitement des troubles liés aux éosinophiles et de la sclérose latérale amyotrophique (SLA). La plate-forme de découverte de Knopp est orientée vers les modulateurs mitochondriaux de nouvelle génération pour le traitement des troubles neurodégénératifs, des agents permettant d'abaisser les taux de leucocytes pour le traitement des troubles immunologiques, et des modulateurs de canal ionique pour le traitement de la douleur neuropathique et de l'épilepsie.

Cette annonce contient des "déclarations prospectives", dont des déclarations relatives aux projets de Knopp en termes de dépôts réglementaires et de programmes de développement clinique pour le KNS-760704 (dexpramipexole). Toutes les déclarations prospectives sont basées sur les hypothèses et les attentes de la direction et comportent des risques, des incertitudes et d'autres facteurs importants, qui incluent notamment les incertitudes inhérentes aux essais cliniques et aux programmes de développement produit, la disponibilité des financements afin de soutenir la recherche et les études de manière continue, la disponibilité ou la disponibilité potentielle de thérapies ou de traitements alternatifs, la disponibilité d'une protection des brevets de découverte et les alliances stratégiques, ainsi que des facteurs additionnels susceptibles d'entraîner un écart entre nos attentes et les résultats réels de Knopp. Rien ne garantit que le KNS-760704 sera développé ou fabriqué avec succès, ni que les résultats définitifs des études cliniques soutiendront les approbations réglementaires requises pour la commercialisation des produits. Knopp ne s'engage nullement à mettre à jour ou à réviser ces déclarations prospectives, que ce soit à la suite de nouvelles informations, d'événements futurs ou autres.

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Knopp Biosciences LLC
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