(BFM Bourse) - Quelques mois après l'agence européenne du médicament, la FDA américaine autorise à son tour la mise sur le marché de la molécule issue de la corbeille d'Ablynx, une biotech belge rachetée 3,9 milliards d'euros par Sanofi.

Coup double pour Sanofi. Le groupe pharmaceutique français a annoncé mercredi soir avoir reçu de la Food and Drug Administration (FDA) l'autorisation de mise sur le marché du caplacizumab, une molécule développée par sa nouvelle filiale Ablynx pour traiter une maladie rare de la coagulation sanguine appelée purpura thrombotique thrombocytopénique (PTT) acquis. Il s'agit du premier agent thérapeutique spécifiquement homologué pour traiter cette maladie rare d'origine auto-immune, considérée comme une urgence médicale absolue. C'est aussi la première validation d'un projet développé sur la plateforme technologique d'Ablynx à arriver sur le marché.

Le traitement, qui prend le nom commercial de Cablivi, devient en outre le premier médicament de la nouvelle franchise "maladies hématologiques rares" du groupe pharmaceutique, a expliqué Sanofi.

"L'approbation de Cablivi aux États-Unis procure une option thérapeutique plus que nécessaire aux personnes aux prises avec cette maladie difficile car il n'y avait jusqu'à aujourd'hui qu'un nombre limité de médicaments pour le traitement du PTT acquis", a déclaré le directeur général de Sanofi, Olivier Brandicourt.

2000 adultes chaque année aux Etats-Unis

Le purpura thrombotique thrombocytopénique concernerait un peu moins de 2000 adultes chaque année aux Etats-Unis, avec malheureusement un taux de décès estimé jusqu'à 20% dans les trente jours suivant le diagnostic, malgré les traitements disponibles jusqu'alors (échanges plasmatiques et immunosuppresseurs). Dans un essai de phase 3 conduit outre-Alantique, Cablivi s'était montré plus efficace que ces traitements en termes de réduction de la mortalité et de la récurrence de la maladie. Le produit devrait être disponible dès la fin du premier trimestre.

Sanofi a bouclé en 2018 le rachat -pour 3,9 milliards d'euros en numéraire- de la biotech belge Ablynx. Cette firme gantoise s'est spécialisée dans la découverte et le développement de composés thérapeutiques à base de Nanobody, ou Nanocorps, un marque déposée désignant une nouvelle classe de protéines thérapeutiques issues de fragments d'anticorps ciblant les chimiokines, des protéines jouant un rôle important dans l'orchestration de la réponse immunitaire.