(BFM Bourse) - Le cours de la biotech américaine progresse mardi après que l'entreprise a réussi à démontrer l'efficacité de son traitement de la NASH, ouvrant la voie à la mise sur le marché d'un médicament pour cette maladie du foie que le journaliste Pierre Ménès a contribué à faire connaître en France et qui toucherait des dizaines de millions de personnes dans le monde. Le français Genfit, également dans la course, en profite.

Des résultats convaincants pour Intercept sur son acide obéticholique, mais qui laissent potentiellement de la place à d'autres traitements de la NASH comme celui de Genfit, qui entraîne moins d'effets secondaires: telle semble être la lecture que fait la Bourse des résultats très attendus de l'étude de phase 3 (dernière étape avant commercialisation éventuelle) menée par l'américain. L'action Intercept Pharmaceuticals grimpe en effet de 14,35% à 126,79 dollars sur le Nasdaq, mais son plus proche concurrent, le français Genfit, profite aussi de la nouvelle, signant un gain de 8,86% à 19,90 euros au même moment.

La biotech dirigée par Mark Pruzanski a fait état jeudi matin du succès de son étude "REGENERATE" pour traiter la stéatose hépatite non alcoolique, ou NASH, une maladie proche de la cirrhose mais d'origine non alcoolique, caractérisée par une accumulation de graisses dans le foie, liée à une alimentation déséquilibrée par rapport à l'activité physique. Selon les estimations, la NASH affecterait 12% de la population adulte dans les pays développés, un taux en rapide progression, ce qui pourrait faire de la maladie la première cause de transplantation du foie dans quelques années. Etant donné l'échec rencontré par Gilead la semaine dernière au même niveau d'avancement clinique, l'acide obéticholique (déjà commercialisé sous la marque Ocaliva dans une indication de niche) apparaît bien parti pour devenir le premier médicament homologué face à cette NASH.

Pour cela, Intercept a étudié l'efficacité de sa molécule (une version en partie synthétisée d'un acide secrété par la bile) chez 933 patients atteints de fibrose du foie provoquée par la NASH. Sur le premier critère, au bout de 18 mois de traitement, et en complément de conseils pour améliorer leurs habitudes alimentaires, 23,1% des patients traités avec le dosage le plus fort (25 milligrammes) ont enregistré une diminution significative de leur fibrose, contre 11,9% chez ceux n'ayant reçu qu'un placebo. 17,6% des patients à la dose la plus faible de 10 milligrammes ont enregistré une réduction, mais pas de façon jugée statistiquement significative.

Sur le second critère, 11,7% des patients sous dose maximale et 11,2% à 10 milligrammes ont aussi bénéficié d'une résolution de la NASH en tant que telle contre 8% dans le bras placebo, mais sans que le seuil statistique considéré comme significatif soit atteint.

Selon le protocole convenu avec l'autorité américaine du médicament, la FDA, Intercept devait atteindre au moins l'un des deux critères de façon statistiquement significative pour boucler son dossier. Dès lors, la société new-yorkaise prévoit de déposer sa demande de mise sur le marché au cours du second semestre 2019. L'agence ayant préalablement accordé à l'acide obéticholique le statut de "Breakthrough Therapy" (nouvelle donne thérapeutique), la durée d'examen devrait être ramenée à six mois.

La teneur de ces résultats entraîne également à la hausse l'action du français Genfit, qui mène de son côté un essai de phase 3 dans la NASH avec sa molécule élafibranor. Les premiers résultats de cette étude sont attendus pour la fin d'année 2019. Si l'acide obéticholique a pris une longueur d'avance en termes d'efficacité, le produit de l'américain ne donne pas entière satisfaction au plan de la sécurité : l'essai REGENERATE a aussi montré que 28% à 51% des patients (suivant la dose) se plaignaient de démangeaisons, contre 19% dans le groupe sous placebo. Ces démangeaisons étaient parfois si importantes qu'elles ont entraîné l'arrêt du traitement chez 5% des patients (à la dose de 25 milligrammes). L'incidence des calculs a été en outre légèrement plus élevée, et la molécule tend aussi à entraîner une hausse du cholestérol.

Dénué de ces effets secondaires indésirables, l'élafibranor de Genfit apparaît donc présenter un profil suffisamment convaincant même s'il ne devrait arriver qu'après Ocaliva sur le marché - sous réserver que le traitement de la biotech lilloise atteigne le critère d'efficacité requis en phase 3.