(BFM Bourse) - Le titre du spécialiste des thérapies géniques dédiées aux maladies de la vision flanche à nouveau à l'annonce des résultats de son traitement de la neuropathie optique de Leber pour des patients récemment diagnostiqués. Malgré les explications de texte de Gensight, les données recueillies semblent toujours difficiles à interpréter.

Gensight continue à étoffer le corpus de données relatives à sa thérapie génique GS010, destinée à traiter une maladie de la rétine appelée neuropathie optique de Leber (NOHL), qui touche majoritairement des hommes jeunes et provoque une baisse brutale de l'acuité visuelle, souvent au niveau du seuil de cécité légal (fixé à moins d'un dixième en France). Mais la publication des résultats de l'études RESCUE 48 semaines après l'injection ne permet pas franchement aux investisseurs d'y voir plus clair sur la voie d'accès au marché. Le titre chute de 17,44% à 10h50, à un plus bas de près de trois mois à 2,32 euros.

La société incubée à l'Institut de la Vision depuis 2012 a fait état lundi matin des données de l'une des deux phases pivot sur son projet phare, intitulée RESCUE et qui porte sur des patients diagnostiqués depuis moins de 6 mois (l'autre étude, baptisée REVERSE, portant sur des patients diagnostiqués depuis 6 à 12 mois).

Après une injection unique du produit dans un oeil (et une injection simulée dans le deuxième) l'acuité visuelle a d'abord décliné rapidement, correspondant à l'évolution naturelle de la maladie qui amène typiquement le patient à un point bas, ou nadir, en trois à cinq mois seulement. Puis à partir de ce nadir, une amélioration a été constatée, avec 13 lettres en moyenne sur l'échelle ETDRS dans les yeux traités, et presque aussi importante (11 lettres) dans les yeux non traités. Problème: comme c'était le cas l'an dernier dans REVERSE, l'efficacité du traitement devait initialement être jugée à l'aune de l'amélioration moyenne entre l'oeil traité et celui non traité, un critère ici largement manqué.

Prochains résultats en avril

Néanmoins, les nouvelles données obtenues dans RESCUE "nous confortent dans l'idée qu'on se fait de l'efficacité de GS010, avec un effet bilatéral", a indiqué Bernard Gilly, le co-fondateur et directeur général de Gensight. "De plus en plus de scientifiques leaders d'opinion soutiennent l'idée qu'en traitant un oeil on obtient un effet bilatéral", a assuré le dirigeant lors d'une conférence téléphonique. Totalement inattendu au départ, cet effet pourrait s'expliquer par le fait que la vision est une fonction du cerveau (via les cortex visuels) et pas seulement de la rétine.

Au vu de l'amélioration importante constatée par rapport au point nadir, l'entreprise s'attend à ce que des résultats plus tardifs (soit 72 semaines après l'injection dans RESCUE attendus en avril et 96 semaines après dans REVERSE, attendus en mai) aillent également dans le sens d'une efficacité du traitement.

Vers une possible homologation en 2020

L'entreprise indique poursuivre ses discussions avec les autorités réglementaires, principalement européennes, sachant que l'agence européenne du médicament (EMA) considère RESCUE et REVERSE comme des études susceptibles de documenter une demande de mise sur le marché, dites pivot. Selon Bernard Gilly, Gensight devrait être en mesure de déposer à peu près dans les temps indiqués (soit à la fin du quatrième trimestre 2019) une demande en Europe, pour une possible homologation en 2020.

Un calendrier, déjà repoussé par rapport aux projections données par l'entreprise au moment de son introduction en 2016, qui implique toutefois que l'autorité partage la conviction qu'il convient de mesurer l'effet du traitement non pas d'un oeil à l'autre mais entre les patients traités ou non, et ce sans exiger d'essai sur de nouveaux critères.