Sanofi: publication des résultats d'ENGAGE.

(CercleFinance.com) - Sanofi et sa filiale Genzyme annoncent aujourd'hui la publication des résultats d'ENGAGE, l'étude d'enregistrement de Cerdelga (eliglustat) menée auprès de patients naïfs de traitement atteints de la maladie de Gaucher de type 1. La publication des résultats dans le numéro d'aujourd'hui du Journal of the American Medical Association.

' L'étude ENGAGE est un essai d'enregistrement de phase 3 randomisé, en double aveugle, contrôlé par placebo et multinational ayant recruté 40 patients éligibles, naïfs de traitement, atteints de la maladie de Gaucher de type 1 '.

La maladie de Gaucher est une maladie génétique due à un déficit en une enzyme lysosomale, la bêta-glucocérébrosidase, qui permet de dégrader le glucocérébroside (un glycolipide) dans les lysosomes. Ce déficit provoque le dépôt de lipides dans la moelle osseuse, les poumons, la rate, le foie et le cerveau et une augmentation du volume de la rate et du foie, ainsi que des anomalies des globules rouges et blancs et des atteintes osseuses.

' Ces résultats sont très encourageants et révèlent qu'il s'agit d'une option thérapeutique orale sûre et efficace pour les patients atteints de la maladie de Gaucher ', a indiqué le Docteur Pramod Mistry, Ph.D., FRCP, Professeur de pédiatrie et de médecine interne à la Faculté de médecine de l'Université Yale et auteur principal de cette étude.

' Nous avons mis au point le premier traitement au monde contre la maladie de Gaucher il y a plus de 20 ans et nous nous engageons depuis à faire avancer la recherche sur les traitements de cette maladie ', a expliqué le Docteur Richard Peters, Ph.D., Responsable par intérim de la Division Maladies Rares de Genzyme.

' Nous sommes fermement engagés à explorer de nouvelles options thérapeutiques efficaces, comme un traitement par voie orale, afin de procurer des bénéfices aux patients et de répondre à leurs besoins non satisfaits. '

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