Soliris® (eculizumab) d’Alexion reçoit un avis favorable de la part du Comité des médicaments orphelins pour le traitement de la Neuromyélite Optique (NMO)

Alexion Pharmaceuticals, Inc. (Nasdaq:ALXN) a annoncé aujourd'hui que le Soliris® (eculizumab), son remarquable inhibiteur de la voie terminale du complément, avait reçu un avis favorable pour l'obtention du statut de médicament orphelin de la part du Comité des médicaments orphelins (COMP) de l'Agence européenne des médicaments (EMA), pour le traitement de la neuromyélite optique (NMO), un trouble neurologique ultra-rare, potentiellement mortel. L'avis favorable du COMP vient d'être transmis à la Commission Européenne pour approbation finale et publication dans le registre communautaire. À ce jour, Soliris n'est approuvé dans aucun pays pour le traitement des patients souffrant de NMO.

« Nous sommes ravis que le COMP ait émis un avis favorable afin que Soliris obtienne le statut de médicament orphelin pour le traitement des patients souffrant de NMO, notamment après avoir récemment obtenu le statut de médicament orphelin de la part de la FDA », a déclaré le Dr Martin Mackay, Vice-Président Exécutif et Directeur mondial de la R&D chez Alexion. « La NMO est une maladie chronique invalidante extrêmement rare, pouvant entraîner la paralysie, la cécité et la mort, et pour laquelle il n'existe à ce jour aucun traitement approuvé. Cet avis favorable est donc un autre pas en avant vers la satisfaction des besoins de cette population défavorisée de patients dans l'UE. »

La Commission Européenne accorde le statut de médicament orphelin pour encourager le développement de médicaments destinés à traiter, prévenir ou diagnostiquer des maladies ou des pathologies affectant 5 personnes sur 10 000 au maximum dans l'UE. Le statut de médicament orphelin permettrait à Alexion de bénéficier de certains avantages et mesures incitatives, y compris d'une période d'exclusivité commerciale.

À propos de la Neuromyélite Optique (NMO)

Chez les patients souffrant de NMO, l'activation incontrôlée du complément provoque la destruction de cellules productrices de myéline, causant des dommages importants au système nerveux central (SNC), y compris à la moelle épinière et au nerf optique.1-3 Cette maladie entraîne des handicaps sévères : faiblesse, paralysie, insuffisance respiratoire, défaillance de l'intestin et de la vessie, cécité et décès prématuré.4-6 Les patients atteints de NMO sont exposés toute leur vie à l'activation incontrôlée du complément due à une attaque auto-immune chronique ; la plupart d'entre eux connaissent une évolution imprévisible et récurrente de la maladie ; le handicap est cumulatif, chaque attaque aggravant l'incapacité neurologique.5,7,8 50 % des patients en rechute se retrouvent avec un handicap grave et irréversible, y compris la paralysie et la cécité, dans les cinq ans suivant l'apparition de la maladie.9 La plupart des décès liés à la NMO résultent de complications respiratoires faisant suite à des attaques de NMO.9,10 La maladie touche principalement les femmes, avec un ratio femmes/hommes de 9/1.11

À propos de Soliris

Soliris est le meilleur inhibiteur de la voie terminale du complément de sa catégorie développé par Alexion, du laboratoire à la mise sur le marché, en passant par l'approbation réglementaire. Soliris a été homologué aux États-Unis, dans l'Union européenne et dans d'autres pays, comme premier et unique traitement destiné aux patients atteints du syndrome hémolytique et urémique atypique (SHUa). Soliris est indiqué pour entraver la microangiopathie thrombotique (MAT) à médiation complémentaire. Soliris n'est pas indiqué pour le traitement de patients infectés par la bactérie Shiga Toxine Escherichia Coli souffrant du syndrome hémolytique et urémique (STEC-SHU). Alexion évalue actuellement l'innocuité et l'efficacité de Soliris pour le traitement des patients atteints du STEC-SHU.

Soliris est également homologué aux États-Unis, dans l'Union européenne, au Japon et dans d'autres pays, comme premier et seul traitement destiné aux patients atteints d'hémoglobinurie paroxystique nocturne (PNH), un trouble sanguin débilitant, ultra rare et potentiellement mortel caractérisé par l'activation chronique incontrôlée du complément (destruction des globules rouges sanguins). Soliris est indiqué pour réduire l'hémolyse.

L'approche révolutionnaire d'Alexion vis-à-vis de l'inhibition de la voie terminale du complément a été récompensée par certains des plus prestigieux prix de l'industrie pharmaceutique : le Prix Galien USA 2008 du meilleur produit technologique, avec de larges implications pour le futur de la recherche biomédicale, et le Prix Galien France 2009 dans la catégorie Médicaments traitant les maladies rares.

Pour un complément d'information sur Soliris, y compris les informations posologiques complètes, veuillez consulter le site www.soliris.net.

Informations importantes concernant la sécurité

Le résumé des caractéristiques du produit (RCP) de Soliris comprend une mise en garde particulière et des précautions d'utilisation : à cause de son mode d'action, l'utilisation de Soliris accroît le risque que le patient soit atteint d'infection à méningocoque (Neisseria meningitidis). Ces patients peuvent courir le risque de contracter une maladie appartenant à des sérogroupes rares (notamment Y, W135 et X), bien que les infections à méningocoque peuvent être contractées, quel que soit le sérogroupe. Afin de réduire le risque d'infection, tous les patients doivent être vaccinés au moins deux semaines avant l'administration du Soliris. Les patients atteints de PNH doivent être vaccinés deux semaines avant le début du traitement au Soliris. Les patients souffrant du SHUa déjà traités au Soliris moins de deux semaines avant avoir reçu une vaccination antiméningococcique doivent être traités de manière appropriée par des antibiotiques prophylactiques pendant deux semaines après la vaccination. Les patients doivent être vaccinés à nouveau conformément aux directives médicales actuelles relatives à l'utilisation des vaccins. Les vaccins tétravalents contre les sérotypes A, C, Y et W135 sont fortement recommandés, de préférence conjugués.

La vaccination peut ne pas s'avérer suffisante pour prévenir une infection à méningocoque. Une importance particulière devrait être accordée aux directives officielles portant sur l'utilisation appropriée d'agents antibactériens. Des cas d'infections à méningocoque graves voire mortelles, ont été signalés chez des patients traités par Soliris. Il faut surveiller les signes précoces d'infection à méningocoque chez tous les patients ; ceux-ci doivent être immédiatement évalués si une infection est suspectée, et traités par antibiotiques si besoin. Les patients doivent être informés de ces signes et symptômes, et des mesures doivent être prises afin de leur apporter les soins médicaux nécessaires sans attendre. Les médecins doivent discuter des avantages et des risques d'un traitement par Soliris avec les patients et leur remettre une brochure de renseignements à l'intention des patients et une carte de sécurité patient. Les réactions indésirables les plus communes ou graves sont les maux de tête (qui se manifestent principalement lors de la phase initiale), la leucopénie et l'infection à méningocoque. Soliris ne devrait pas avoir de conséquence sur le composant aplastique de l'anémie chez les patients atteints d'HPN.

Pour des informations posologiques complètes concernant Soliris, y compris les mises en garde et précautions particulières, veuillez consulter le résumé des caractéristiques du produit.

À propos d'Alexion

Alexion Pharmaceuticals, Inc. est une société biopharmaceutique axée sur la prise en charge des patients atteints de troubles sévères et ultra-rares à travers l'innovation, le développement et la commercialisation de produits thérapeutiques qui changent la vie. Alexion est le leader mondial dans l'inhibition du complément et a développé et commercialisé un traitement pour les patients atteints d'HPN et de SHU atypique, deux troubles débilitants, ultra-rares et potentiellement mortels causés par l'activation chronique et non contrôlée du complément. Le traitement est actuellement approuvé dans plus de 40 pays pour le traitement de l'HPN, et aux États-Unis et l'Union européenne pour le traitement du SHU atypique. Alexion évalue présentement d'autres indications potentielles de son médicament sur le marché et développe quatre autres produits biotechnologiques hautement innovants qui sont actuellement testés dans le cadre du traitement de neuf troubles sévères et ultra-rares, au-delà de l'HPN et du SHU atypique.

Énoncés prospectifs

Le présent communiqué de presse contient des énoncés prospectifs, dont des déclarations relatives au développement clinique prévu, aux évènements réglementaires et commerciaux historiques, ainsi qu'aux jalons, avantages potentiels en matière de médecine et de santé de Soliris® (eculizumab) pour le traitement potentiel des patients atteints de HPN et SHUa. Les énoncés prospectifs sont sujets à des facteurs susceptibles d'entraîner un écart entre les résultats et projets d'Alexion et ceux attendus, notamment les décisions des autorités réglementaires en matière d'autorisation de mise sur le marché ou de restriction importante dans la commercialisation de Soliris pour son indication actuelle ou de nouvelles indications potentielles, ainsi que de nombreux autres risques énoncés de temps à autre dans les rapports déposés par Alexion auprès de la Securities and Exchange Commission dont, mais sans s'y limiter, les risques mentionnés dans le rapport trimestriel d'Alexion sur le formulaire 10-Q de la période achevée le 31 mars 2013. La société n'envisage nullement de mettre à jour ces énoncés prospectifs, à la suite d'événements ou de circonstances futurs, sauf dans la mesure où l'exigent les lois en vigueur.

Références

1 Jarius S, Wildemann B. AQP4 antibodies in neuromyelitis optica: diagnostic and pathogenetic relevance. Nat Rev Neuro. 2010;6:383-92.

2 Hinson SR, Romero MF, Popescu BFG, et al. Molecular outcomes of neuromyelitis optica (NMO)-IgG binding to aquaporin-4 in astrocytes. Proc Nat Acad Sci 2012;109(4):1245-50.

3 Hinson SR, Pittock SJ, Lucchinetti CF, et al. Pathogenic potential of IgG binding to water channel extracellular domain in neuromyelitis optica. Neurology 2007;69:2221-31.

4 Wingerchuk DM, Lennon VA, Lucchinetti CF, Pittock SJ, Weinshenker BG. The spectrum of neuromyelitis optica. Lancet Neuro. 2007;6(9):805-15.

5 Wingerchuk DM. Diagnosis and treatment of neuromyelitis optica. Neurologis. 2007;13(1):2-11.

6 Wingerchuk DM, Weinshenker BG. Neuromyelitis optica. Curr Treat Options Neurol 2008;10(1):55-66.

7 Tuzun E, Kurtuncu M, Turkoglu R, et al. Enhanced complement consumption in neuromyelitis optica and Behcet's disease patients. J Neuroimmunol 2011;233(1-2):211-5.

8 Kuroda H, Fujihara K, Takano R, et al. Increase of complement fragment C5a in cerebrospinal fluid during exacerbation of neuromyelitis optica. J Neuroimmunol 2013;254(1-2):178-82.

9 Wingerchuk DM, Hogancamp WF,O'Brien PC, Weinshenker BG. The clinical course of neuromyelitis optica (Devic's syndrome). Neurology 1999;53(5):1107-14.

10 Kitley J, Leite MI, Nakashima I, et al. Prognostic factors and disease course in aquaporin-4 antibody-positive patients with neuromyelitis optica spectrum disorder from the United Kingdom and Japan. Brain 2012;135(Pt 6):1834-49.

11 Wingerchuk DM. Neuromyelitis optica. Int MS J 2006;13(2):42–50.

Le texte du communiqué issu d'une traduction ne doit d'aucune manière être considéré comme officiel. La seule version du communiqué qui fasse foi est celle du communiqué dans sa langue d'origine. La traduction devra toujours être confrontée au texte source, qui fera jurisprudence.

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